Estudio WAKE de vida real en pacientes con narcolepsia con cataplejía tratados con pitolisant no respondedores a tratamientos previos / Real-life WAKE study in narcolepsy patients with cataplexy treated with pitolisant and unresponsive to previous treatments

Introducción: La narcolepsia de tipo 1 es una enfermedad incapacitante que requiere tratamiento continuo, que no siempre es eficaz. El pitolisant es un nuevo fármaco con un mecanismo de acción diferente que ofrece una nueva opción de tratamiento. El objetivo del estudio fue analizar la efectividad y la seguridad del pitolisant en pacientes con narcolepsia de tipo 1 que no hubieran respondido o tolerado previamente los tratamientos habituales. Pacientes y métodos: Estudio observacional descriptivo multicéntrico de vida real que incluyó a pacientes diagnosticados de narcolepsia de tipo 1 no respondedores a tratamientos previos que iniciaron tratamiento con pitolisant. El estudio evaluó tres momentos: el inicio del tratamiento, la estabilización del tratamiento con pitolisant y los tres meses posteriores. Resultados: En 32 pacientes incluidos (media de edad, 44 años; 37,5% de mujeres), la media de la escala de somnolencia de Epworth se redujo de 17,1 a 13,5; un 47,8% de los pacientes mejoró subjetivamente de su cataplejía; un 65% de los pacientes mejoró su impresión clínica global a criterio médico y a criterio del paciente; y se redujo la media de medicamentos consumidos de 2,0 a 1,4. El efecto adverso más frecuente fue el insomnio, en un 43,8% de los pacientes. De los 32 pacientes, 23 mantuvieron el tratamiento durante los tres meses de seguimiento. Conclusiones: En pacientes con narcolepsia de tipo 1 que no responden a o no toleran los tratamientos disponibles, el pitolisant puede mejorar su situación clínica y reducir su consumo de medicamentos. Son necesarios estudios de mayor nivel de evidencia para confirmar estos resultados.(AU)

INTRODUCTION: Type 1 narcolepsy is a disabling disease that requires continuous treatment, which is not always effective. Pitolisant is a new drug with a different mechanism of action that offers a new treatment option. The objective of the study was to analyse the effectiveness and safety of pitolisant in patients with type 1 narcolepsy that did not respond to or tolerate previous standard treatments. PATIENTS AND METHODS: Real-life multicentre descriptive observational study that included patients diagnosed with type 1 narcolepsy who did not respond to or tolerate previous treatments and started treatment with pitolisant. The study evaluated three different moments: the start of treatment, the stabilization of treatment with pitolisant and the three months after. RESULTS: In 32 patients included (mean age, 44 years; 37.5% women) the mean of the Epworth Sleepiness Scale was reduced from 17.1 to 13.5; 47.8% of the patients improved from their cataplexy; 65% of the patients improved their clinical global impression at the physician’s and at the patient’s discretion and the mean number of medications consumed was reduced from 2.0 to 1.4. The most frequent adverse effect was insomnia in 43.8% of patients. Of the 32 patients, 23 continued with the treatment during the 3-month follow-up period. CONCLUSIONS: In patients with type I narcolepsy who do not respond to or do not tolerate the available treatments, pitolisant can improve their clinical situation and reduce their medication consumption. Studies with a higher level of evidence are needed to confirm these results.(AU)

[Real-life WAKE study in narcolepsy patients with cataplexy treated with pitolisant and unresponsive to previous treatments]. / Estudio WAKE de vida real en pacientes con narcolepsia con cataplejía tratados con pitolisant no respondedores a tratamientos previos.

INTRODUCTION: Type 1 narcolepsy is a disabling disease that requires continuous treatment, which is not always effective. Pitolisant is a new drug with a different mechanism of action that offers a new treatment option. The objective of the study was to analyse the effectiveness and safety of pitolisant in patients with type 1 narcolepsy that did not respond to or tolerate previous standard treatments. PATIENTS AND METHODS: Real-life multicentre descriptive observational study that included patients diagnosed with type 1 narcolepsy who did not respond to or tolerate previous treatments and started treatment with pitolisant. The study evaluated three different moments: the start of treatment, the stabilization of treatment with pitolisant and the three months after. RESULTS: In 32 patients included (mean age, 44 years; 37.5% women) the mean of the Epworth Sleepiness Scale was reduced from 17.1 to 13.5; 47.8% of the patients improved from their cataplexy; 65% of the patients improved their clinical global impression at the physician's and at the patient's discretion and the mean number of medications consumed was reduced from 2.0 to 1.4. The most frequent adverse effect was insomnia in 43.8% of patients. Of the 32 patients, 23 continued with the treatment during the 3-month follow-up period. CONCLUSIONS: In patients with type I narcolepsy who do not respond to or do not tolerate the available treatments, pitolisant can improve their clinical situation and reduce their medication consumption. Studies with a higher level of evidence are needed to confirm these results.

TITLE: Estudio WAKE de vida real en pacientes con narcolepsia con cataplejía tratados con pitolisant no respondedores a tratamientos previos.Introducción. La narcolepsia de tipo 1 es una enfermedad incapacitante que requiere tratamiento continuo, que no siempre es eficaz. El pitolisant es un nuevo fármaco con un mecanismo de acción diferente que ofrece una nueva opción de tratamiento. El objetivo del estudio fue analizar la efectividad y la seguridad del pitolisant en pacientes con narcolepsia de tipo 1 que no hubieran respondido o tolerado previamente los tratamientos habituales. Pacientes y métodos. Estudio observacional descriptivo multicéntrico de vida real que incluyó a pacientes diagnosticados de narcolepsia de tipo 1 no respondedores a tratamientos previos que iniciaron tratamiento con pitolisant. El estudio evaluó tres momentos: el inicio del tratamiento, la estabilización del tratamiento con pitolisant y los tres meses posteriores. Resultados. En 32 pacientes incluidos (media de edad, 44 años; 37,5% de mujeres), la media de la escala de somnolencia de Epworth se redujo de 17,1 a 13,5; un 47,8% de los pacientes mejoró subjetivamente de su cataplejía; un 65% de los pacientes mejoró su impresión clínica global a criterio médico y a criterio del paciente; y se redujo la media de medicamentos consumidos de 2,0 a 1,4. El efecto adverso más frecuente fue el insomnio, en un 43,8% de los pacientes. De los 32 pacientes, 23 mantuvieron el tratamiento durante los tres meses de seguimiento. Conclusiones. En pacientes con narcolepsia de tipo 1 que no responden a o no toleran los tratamientos disponibles, el pitolisant puede mejorar su situación clínica y reducir su consumo de medicamentos. Son necesarios estudios de mayor nivel de evidencia para confirmar estos resultados.

Adherencia, satisfacción y calidad de vida relacionada con la salud en pacientes infectados por el VIH con tratamiento antirretroviral en España. Estudio ARPAS / Adherence, satisfaction and health-related quality of life in HIV-infected patients with antiretroviral therapy in Spain. The ARPAS study

Objetivo: Determinar la relación entre satisfacción con el tratamiento antirretroviral (TAR), adherencia y calidad de vida (CV) en pacientes adultos diagnosticados de infección por VIH con TAR según la carga posológica. Método: Estudio observacional, transversal, multicéntrico. Se recogieron variables sociodemográficas, clínicas, carga posológica (1, 2-4 o más de 4 comprimidos al día),adherencia (SMAQ, registros de dispensación (RD) y escala visual analógica), de satisfacción (cuestionario ESTAR) y de CV (MOS-HIV). Se definió paciente adherente cuando simultáneamente presentaba adherencia según SMAQ y un RD > 95%. Resultados: Se evaluaron 328 pacientes (76% varones; 46,0 ± 9,2 años). El esquema de 1c/día, 2-4 c/día y > 4 c/día se dio en el 29%, 37% y 34% de los pacientes respectivamente. Pese que la evaluación realizada por el cuestionario SMAQ y la escala EVA de forma independiente muestra diferencias estadísticamente significativas a favor del esquema 1c/día, el porcentaje de pacientes adherentes según la variable combinada (49%) no difiere entre los grupos en función de la carga posológica. La satisfacción al TAR y fueron elevadas en los tres grupos, siendo los esquemas 1 c/día los relacionados con mayor satisfacción y menores efectos adversos del metabolismo de las grasas. No se observaron diferencias en la satisfacción de los pacientes según la adherencia. Conclusiones: La adherencia, la satisfacción al TAR y de los pacientes con TAR es alta. La satisfacción, mayor en pacientes que toman 1 c/día, no difiere en función de la adherencia y no se observó correlación entre satisfacción con el TAR y calidad de vida (AU)

Objective: To determine the relationship between satisfaction with antiretroviral therapy (ART), adherence and quality of life (QoL) in adult patients diagnosed with HIV infection and ART according to the posologic load. Method: Multicenter, observational and cross-sectional study. Socio-demographic, clinical and of posologic load (1, 2-4 or > 4 tablets/day), adherence (SMAQ, dispensation recordings (DR) and visual analogical scale), satisfaction (ESART questionnaire) and QoL (MOS-HIV) variables were gathered. An adherent patient was defined as the one presenting simultaneously adherence according to SMAQ and DR > 95%. Results: 328 patients (76% men; 46.0 ± 9.2 years) were evaluated. The posology of 1 tablet/day, 2-4 tablets/day and > 4 tablets/day occurred in 29%, 37% and 34% of the patients, respectively. Although the evaluation performed through the SMAQ questionnaire and the VAS scale independently showed statistically significant differences in favor of the 1 tablet/day scheme, the percentage (49%) of adherent patients according to the combined variable did not differ between the groups based on the posologic load. The satisfaction with ART and QoL were high in the three groups, being the 1 tablet/day scheme the one related with higher satisfaction and lower rate of adverse effects on fat metabolism. There were no differences in patients' satisfaction by the adherence level. Conclusions: Adherence, satisfaction with ART and QoL of the patients with ART are high. Although higher in patients taking 1 tablet/day, the satisfaction did not differ according to the level of adherence and no correlation was observed between satisfaction with ART and quality of life (AU)